Terapia di cellule staminali mesenchimali (MSC): FDA Approva Ryoncil 

Ryoncil hè statu appruvatu per u trattamentu di a malatia di injertu agutu versus ospite (SR-aGVHD), una cundizione per a vita chì pò esse risultatu da u trasplante di cellule staminali di sangue per rimpiazzà e cellule staminali difettose di u destinatariu in certi tipi di cancers di sangue. , disordini di sangue o disordini di u sistema immune. Questu rende Ryoncil a prima terapia MSC (Mesenchymal Stem Cell) appruvata da a FDA. Ryoncil cuntene MSCs isolati da a medula ossea di donatori umani adulti sani chì ponu diferenze in parechje altre tippi di cellule. L'infusioni intravenosa di cellule stromali mesenchimali (MSC) furniscenu benefici di sopravvivenza.  

U 18 di dicembre di u 2024, a FDA hà appruvatu Ryoncil (remestemcel-L-rknd), una terapia allogenica (donatore) di cellule stromali mesenchimali (MSC) derivate da u midollu osseu per u trattamentu di a malattia acuta di u trapianto contr'à l'ospite (SR-aGVHD) resistente à i steroidi in pazienti pediatrici di 2 mesi è più. Questu face di Ryoncil a prima terapia MSC (cellule staminali mesenchimali) appruvata da a FDA.

Ryoncil cuntene MSCs isolati da a medula ossea di donatori umani adulti sani chì ponu diferenze in parechje altre tippi di cellule.  

A malatia aguda di innestu versus ospite (SR-aGVHD) hè una cundizione seria è minacciata di vita chì pò avè cunsiquenzi significativi è largu per a salute, cumprese danni à parechji organi, riduzzione di qualità di vita è risicu di morte in affetti. pazienti. Questu pò esse cum'è una complicazione di u trasplante di cellule staminali hematopoietiche allogeniche (sangue) (allo-HSCT).   

In allo-HSCT, un paziente riceve cellule staminali hematopoietiche da un donatore sano per rimpiazzà e so cellule staminali è formanu novi cellule di sangue, una prucedura spessu fatta cum'è parte di trattamentu per certi tipi di cancers di sangue, disordini di sangue o disordini di u sistema immune. 

L'appruvazioni di Ryoncil seguitanu a valutazione di a so sicurezza è di l'efficacità in un studiu multicentru, unicu bracciu chì implica 54 participanti pediatrici cù SR-aGVHD chì avianu sottumessu allo-HSCT. I participanti anu ricevutu un totale di ottu infusioni intravenosa di Ryoncil duie volte à settimana per quattru settimani consecutivi. A valutazione di l'efficacità hè stata basata principarmenti nantu à a tarifa è a durata di a risposta à u trattamentu 28 ghjorni dopu avè principiatu Ryoncil. 

In un altru prucessu per SR-aGVHD dopu allo-HSCT, hè statu truvatu chì una cumminazione di MSC è basiliximab (un anticorpu monoclonale utilizatu per prevene u rejezione di u trasplante) porta à una risposta cumpleta (CR) assai megliu cà basiliximab solu.

Hè statu osservatu in prucessi clinichi chì l'infusioni IV di cellule stromali mesenchimali (MSCs) furnisce benefici di survival. 

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Da vede:  

1. Comunicatu di stampa di a FDA - A FDA appruva a prima terapia di cellule stromali mesenchimali per trattà a malatia di innesto acutu refrattari à i steroidi versus host. Posted 18 December 2024. Disponibile à https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host  

2. Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. E cellule stromali mesenchimali più basiliximab miglioranu a risposta di a malatia aguda di injertu versus host refractarie à i steroidi cum'è una terapia di seconda linea: un prucessu multicentru, randomizatu, cuntrullatu. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5 

3. Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. Risultati di sicurezza di dui anni di cellule stromali mesenchimali derivate da cellule iPS in a malatia di innesto versus host resistente à i steroidi acuti. Nat Med 30, 1556-1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z 

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