L'11 d'ottobre di u 2024, Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorpu monoclonale umanu destinatu à "inhibitore di via di u fattore tissutale" hà ricevutu i Stati Uniti. FDAL'appruvazioni di a nova droga per a prevenzione di episodii di sanguinamentu in individui cù hemofilia A o hemofilia B.
Prima, u 19 di settembre di u 2024, Hympavzi hè stata cuncessa l'autorizazione di cummercializazione da l'Agenzia Europea di a Medicina (EMA) per a profilassi di episodii di sanguinamentu in i pazienti cù hemofilia A o B severa.
L'emofilia A hè un disordine di sanguinamentu ereditariu causatu da una mancanza di fattore di coagulazione di u sangue mentre chì l'emofilia B hè causata da l'insufficienza di u fattore di coagulazione IX. Tramindui i cundizioni sò trattati cunvinziunali rimpiazzendu i fattori di coagulazione di sangue mancanti per iniezioni.
Hympavzi impedisce l'episodii di sanguinamentu per un prucessu diversu. Hè destinatu à a proteina anticoagulante naturale chjamata "inhibitore di a via di u fattore tissutale" è riduce a so attività anticoagulante aumentendu cusì a quantità di trombina.
A nova droga furnisce una nova opzione di trattamentu à i pazienti. Questu hè u primu trattamentu senza fattori è una volta à settimana per l'hemofilia B.
L'approvazione di Hympavzi da a FDA hè basata nantu à risultati soddisfacenti di a fase 3 di a prova clinica multicentrica chì hà valutatu a so sicurezza è l'efficacità in i participanti adulescenti è adulti da 12 à <75 anni cù hemofilia A severa o hemofilia B da moderatamente severa à severa.
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Fonti:
- Comunicatu di stampa di a FDA - A FDA appruva un novu trattamentu per l'emofilia A o B. Postatu l'11 d'ottobre 2024. Disponibile à https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b
- EMA. Hympavzi - Marstacimab. Disponibile à https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/hympavzi
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, a human monoclonal antibody targeting “tissue factor pathway inhibitor” received US FDA’s approval as a new drug for prevention of bleeding episodes in individuals with hemophilia A or hemophilia B.){kind=link}