Concizumab (nome cummerciale, Alhemu), un anticorpu monoclonale hè statu appruvatu da a FDA u 20 dicembre 2024 per a prevenzione di episodii di sanguinamentu in i malati cù l'emofilia A cù l'inhibitori di fattore VIII o l'emofilia B cù l'inhibitori di u fattore IX. Avia ricevutu appruvazioni da l'Agenzia Europea di i Medicamenti (EMA) pochi ghjorni fà u 16 dicembre 2024 per e stesse indicazioni.
Certi pazienti di l'hemofilia in "medicinali di fattore di coagulazione" per u trattamentu di a so cundizione di disordine di sanguinamentu sviluppanu anticorpi (contra i medicinali di fattore di coagulazione). L'anticorpi furmati inibiscenu l'azzione di "medicinali di fattore di coagulazione" facenduli menu efficaci. Sta cundizione hè attualmente trattata inducendu a tolleranza immune per via di iniezioni di ogni ghjornu di fattori di coagulazione. L'appruvazioni di Concizumab (Alhemo) furnisce tali pazienti cun trattamentu alternativu.
Concizumab hè amministratu ogni ghjornu cum'è iniezione sottucutanea.
L'appruvazioni di Alhemo hè stata basata nantu à a valutazione di a so sicurezza è efficacità in un prucessu clinicu multi-naziunale, multicentricu, open-label, fase 3. In u prucessu, i tassi di sanguinamentu annuali (ABR) sò stati ridotti da 86% per u gruppu di trattamentu Alhemo cumparatu cù u gruppu senza profilassi.
I disordini di sanguinamentu in l'emofilia sò causati da l'inadeguatezza di i fatturi di coagulazione. L'emofilia A è causata da una carenza di fattore VIII di coagulazione, mentre l'emofilia B è dovuta a bassi livelli di fattore IX. A mancanza di fattore funziunale XI hè rispunsevuli di l'hemofilia C. Queste cundizzioni sò trattati da l'infuzione di fattore di coagulazione preparatu cummerciale o un pruduttu non-factor cum'è sustituzione funziunale di u fattore mancante.
Octocog alfa (Advate), chì hè una versione "geneticamente ingegneria cù a tecnulugia di DNA" di u fattore di coagulazione VIII, hè comunmente utilizatu per u trattamentu preventivu è à dumanda di l'emofilia A. Per l'emofilia B, nonacog alfa (BeneFix), chì hè una versione ingegneria di u fattore di coagulazione IX hè comunmente utilizatu.
Hympavzi (marstacimab-hncq), un anticorpu monoclonale umanu destinatu à "inhibitore di via di fattore tissutale" hè statu recentemente appruvatu cum'è una nova droga per a prevenzione di episodii di sanguinamentu in individui cù hemofilia A o hemofilia B.
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Da vede:
- A FDA appruva a droga per prevene o riduce a freccia di episodii di sanguinamentu per i pazienti cù l'emofilia A cù inhibitori o l'hemofilia B cù l'inibitori. Posted 20 December 2024. Disponibile à https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo - Concizumab. Disponibile https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo e https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Trattamentu di l'emofilia. Disponibile à https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Trattamentu di l'emofilia. Disponibile à https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Articulu cunnessu
- Hympavzi (marstacimab): Trattamentu novu per l'emofilia. Scientificu Europeu. Posted 12 October 2024. Disponibile à https://www.scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
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, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}