Qfitlia (Fitusiran), un novu trattamentu basatu in siRNA per l'hemofilia hà ricevutu appruvazioni da a FDA. Hè hè un petit RNA interferente (siRNA) basatu terapeuticu chì interferiscenu cù l'anticoagulanti naturali cum'è l'antitrombina (AT) è l'inhibitore di a via di u fattore tissutale (TFPI). Il se lie à l'ARNm de l'AT dans le foie et bloque la traduction de l'AT, réduisant ainsi l'antitrombine et migliurà a generazione di trombina. Hè amministratu cum'è iniezione sottucutanea principiendu una volta ogni dui mesi. A dosa è a freccia di l'iniezioni sò aghjustate cù u diagnosticu INNOVANCE Antithrombin cumpagnu chì assicura l'attività di l'antitrombina in a gamma di destinazione. A dosa fissa ùn hè micca appruvata. U novu trattamentu hè significativu per i pazienti perchè hè amministratu menu frequente chì l'altri opzioni esistenti.
Qfitlia (fitusiran) hè statu appruvatu in i Stati Uniti (u 28 di marzu di u 2025) per a profilassi di rutina per prevene o riduce a freccia di episodii di sanguinamentu in adulti è zitelli di 12 anni è più vechji cù hemofilia A o hemofilia B, cù o senza inibitori di fattore VIII o IX (anticorpi neutralizzanti). U novu trattamentu hè significativu perchè hè amministratu menu frequentemente (cumincendu una volta ogni dui mesi) chì l'altri opzioni esistenti.
I disordini di sanguinamentu in l'emofilia sò causati da l'inadeguatezza di i fatturi di coagulazione. L'emofilia A è causata da una carenza di fattore di coagulazione VIII (FVIII), mentre l'emofilia B è dovuta a bassi livelli di fattore IX (FIX). A mancanza di fattore funziunale XI hè rispunsevuli di l'hemofilia C. Queste cundizzioni sò trattati da l'infuzione di fattore di coagulazione preparatu cummerciale o un pruduttu non-factor cum'è sustituzione funziunale di u fattore mancante.
Octocog alfa (Advate), chì hè una versione "geneticamente ingegneria cù a tecnulugia di DNA" di u fattore di coagulazione VIII, hè comunmente utilizatu per u trattamentu preventivu è à dumanda di l'emofilia A. Per l'emofilia B, nonacog alfa (BeneFix), chì hè una versione ingegneria di u fattore di coagulazione IX hè comunmente utilizatu.
Hympavzi (marstacimab-hncq) hè statu appruvatu in i Stati Uniti (l'11 ottobre 2024) è in l'UE (u 19 settembre 2024) cum'è una nova droga per a prevenzione di episodii di sanguinamentu in individui cù hemofilia A o hemofilia B. Hè un anticorpu monoclonale umanu chì prevene l'episodii di l'anticoagulazione naturale di u sangue. inhibitor" è riduce a so attività anticoagulante, aumentandu cusì a quantità di trombina. Questu hè u primu trattamentu senza fattori è una volta à settimana per l'hemofilia B.
Un altru anticorpu monoclonale, Concizumab (Alhemo) hè statu appruvatu in i Stati Uniti (u 20 dicembre 2024) è in l'UE (u 16 dicembre 2024) per a prevenzione di episodii di sanguinamentu in i malati cù hemofilia A cù inhibitori di fattore VIII o hemofilia B cù inhibitori di factor IX. Certi pazienti di l'hemofilia in "medicinali di fattore di coagulazione" per u trattamentu di a so cundizione di disordine di sanguinamentu sviluppanu anticorpi (contra i medicinali di fattore di coagulazione). L'anticorpi furmati inibiscenu l'azzione di "medicinali di fattore di coagulazione" facenu menu efficaci. Concizumab (Alhemo), amministratu ogni ghjornu cum'è iniezione sottucutanea, hè destinatu à trattà sta cundizione chì hè stata tradizionalmente trattata inducendu a tolleranza immune per via di iniezioni di ogni ghjornu di fattori di coagulazione.
Mentre mpavzi (marstacimab-hncq) è Concizumab (Alhemo) sò anticorpi monoclonali, u novu trattamentu Qfitlia (fitusiran) hè un picculu RNA interferente (siRNA) basatu terapeuticu chì interferiscenu cù anticoagulanti naturali cum'è l'antitrombina (AT) è l'inhibitore di via di fattore tissutale (TFPI). Il se lie à l'ARNm de l'AT dans le foie et bloque la traduction de l'AT, réduisant ainsi l'antitrombine et augmentant la génération de trombine.
Qfitlia (fitusiran) hè amministratu cum'è iniezione sottucutanea principiendu una volta ogni dui mesi.
A dosa è a freccia di l'iniezioni sò aghjustate cù u diagnosticu INNOVANCE Antithrombin cumpagnu chì assicura l'attività di l'antitrombina in a gamma di destinazione. A dosa fissa ùn hè micca appruvata. Malgradu questu, u novu trattamentu hè significativu per i pazienti perchè hè amministratu menu frequente chì l'altri opzioni esistenti.
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Da vede:
- FDA News Release - FDA Approva un Trattamentu Novu per l'Emofilia A o B, cù o senza Inhibitori Factor. Posted 28 March 2025. Disponibile à https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
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- Concizumab (Alhemo) per l'emofilia A o B cù inhibitori (29 dicembre 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Trattamentu novu per l'emofilia (12 Octobre 2024)
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, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}